Cel mai scump medicament din lume costă 2 milioane de dolari. Ce afecțiune tratează

2 milioane de dolari. Atât costă cel mai scump medicament din lume.

Zolgesma este șansa unei vieți normale pentru copiii diagnosticați cu atrofie musculară spinală. Este o boală rară, care necesită un tratament complex și extrem de scump.

În România nu există acest medicament, dar avem Spinrazza. Acest medicament este primul pas în combaterea acestei boli.

Irina este mama lui Robert. Cea care a reușit să mute munții din loc și să pornească o campanie online prin care a reușit să strângă toți banii pentru ca Robert să ducă o viață normală.

„SMA este o boală foarte complexă care afectează extraordinar de multe puncte și respectiv trebuie să analizezi per ansamblu fiecare părticică. Am apreciat foarte mult că avem spinraza și nici ea nu este ieftină e 72.0000 de euro o singură doză și copilul are nevoie de trei doze în fiecare an, toată viața sa. Noi suntem la spitalul Robănescu, iar doctorii de acolo sunt efectiv niște îngeri pe pământ. Ei real se luptă”, a spus Irina, mama lui Robert.

Progresele se văd și asta este cel mai important. „E bine, cognitiv, copilașii cu SMA sunt la fel ca toți ceilalți copilași, la o săptămână după Zolgesma el a început să se rostogolească, a început să fie mai bine pe parte de glutiție, noi riscam atunci când eram în state, doctorii au pus foarte multă presiune pe noi să-i punem gastrostomă, și noi am insistat și am refuzat și eram așa pe muchie de cuțit și ne-au dat o săptămână termen, să vedem dacă ia în greutate, și a luat, acum este un mâncăcios, îi place tot, e foarte pofticios, este mult mai bine pe parte de respirație”,  a spus aceasta.

După progresul celui mic, Irina își mai dorește un singur lucru. De data asta, de la viitorii părinți și de la autorități. „Mi-aș dori să îndem pe această cale părinții să-și facă testarea genetică, pentru că un om din 40 de persoane, este purtător de SMA și dacă mama își face testarea și vede că este pozitivă, atunci și tatăl să-și facă testarea și există șanse de 25% ca copilul să fie afectat. Cred cu tărie că acestă testare ar putea face statul român să aprobe screeningul neonatal, astfel încât niciun alt copilaș să nu știe ce înseamna SMA”.

SMA este atrofia musculară spinală care afectează neuronii din măduva spinării, adesea și pe cei din trunchiul celebral, ducând la moartea acestora. SMA1 este cea mai severă din punct de vedere a evoluției și progresului, aproximativ două treimi din copiii diagnosticați mor de stop respirator înainte de vârsta de 3 ani. Pe lângă Zolgesma, Spinrazza este prima doză de tratament pe care un copil diagnosticat trebuie să o ia. Nici aceasta nu este mai accesibilă, o singură doză costă undeva la 72.000 de euro și un copil are nevoie de 3 doze anual, toată viața lui.